ビルテプソ点滴静注２５０ｍｇ（２５０ｍｇ５ｍＬ１瓶）の薬価
ビルテプソ点滴静注２５０ｍｇは日本新薬が製造販売するビルトラルセンを有効成分とする注射薬（先発品）です。2026年4月改定時点の薬価は91136.0円です。
添付文書情報（出典：PMDA）
効能・効果
エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン 遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロ フィー 効能又は効果に関連する注意 5. 5.1 遺伝子検査により、エクソン53スキッピングにより治 療可能なジストロフィン遺伝子の欠失（エクソン43-52、 45-52、47-52、48-52、49-52、50-52、52欠失等）が確認 されている患者に投与すること。また、臨床試験に組み入 れられた患者のジストロフィン遺伝子の変異型について、 「17.臨床成績」の項の内容を熟知し、本剤の有効性及び安 全性を十分に理解した上で、適応患者の選択を行うこと。 ［17.1.1、17.1.2参照］ 5.2 永続的な人工呼吸が導入された患者及び歩行不能後期の 患者における有効性及び安全性は確立していない。これら の患者に投与する場合には、残存している運動機能等を考 慮し、投与の可否を判断すること。投与を行った場合は患 者の状態を慎重に観察し、定期的に有効性を評価し投与継 続の可否を判断すること。効果が認められない場合には投 与を中止すること。［17.1.1、17.1.2参照］ 5.3 正常なX染色体を有する女性ジストロフィン異常症患者 に本剤を投与した場合、正常なジストロフィン発現を低下 させるおそれがあるため、このような患者には投与しない こと。
用法・用量
通常、ビルトラルセンとして80mg/kgを週1回、1時間かけ て静脈内投与する。 重要な基本的注意 8. 8.1 ＊＊ 本剤の投与は、本剤に関する十分な知識及びデュシェン ヌ型筋ジストロフィーの診断及び治療に十分な知識・経験 を持つ医師のもとで行うこと。在宅投与を行う場合には、 これらの医師との連携のもとで行うこと。 1 8.2 本剤投与によりβ2ミクログロブリン増加及びNAG増加 が認められ、非臨床試験においても腎臓への影響が認めら れているため、本剤投与中は定期的に腎機能検査を行うこ と。［9.2、15.2.1参照］ 8.3 rasH2マウスにおいて尿管の移行上皮癌が報告されてい るため、投与開始に先立ち、患者又はその家族に尿管にお ける腫瘍発生のリスクを十分に説明するとともに、本剤投 与中は定期的に尿沈渣、尿細胞診、腎尿路系の超音波検査 を実施し、臨床的に問題となる異常が認められた場合に は、投与を中止すること。また、痛みや閉塞など、尿路に 何らかの自覚症状が認められた場合には、直ちに医師の診 察を受けるよう患者又はその家族に指導すること。これら の症状が認められた場合には、泌尿器科医と連携して適切 な対応を行うこと。［15.2.2参照］ 特定の背景を有する患者に関する注意 9. 9.2 腎機能障害患者 本剤の排泄が遅延するおそれがある。［8.2参照］ 9.5
副作用
次の副作用があらわれることがあるので、観察を十分に行 い、異常が認められた場合には投与を中止するなど適切な 処置を行うこと。 11.2 その他の副作用 5%以上 5%未満 循環器 BNP増加、駆出率減少 消化器 皮膚 腎臓 蕁麻疹 NAG増加 その他 発熱、インターロイキン 濃度増加 腹痛、下痢 湿疹、発疹、毛髪変色 β2ミクログロブリン増 加 注射部位紅斑、注射部位 漏出 12.
※ 本情報はPMDA添付文書に基づきます。必ず最新の添付文書・処方医にご確認ください。
